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これまでいくつか珍しい病気を治す薬として極めて高価なものは紹介してきましたが、今回アメリカで新たに承認された薬はなんと1回の投与額が350万ドル、日本円で4億8000億円という額になっています。ちなみに従来の治療では生涯に30億円近いお金と通院という手間がかかります。

1回4億8000万円の薬は血液凝固疾患をもつという、主に遺伝的に血液が固まりにくい稀な病気となる血友病Bの遺伝子治療するものになっています。この病気はアメリカでは8000人近くいると考えられています。

The FDA Just Approved The Most Expensive Drug in The World : ScienceAlert

現在アメリカでは血友病B用の薬があるものの接種し続けなければならないという問題があり生涯で支払う額は大変なことになるといいます。さらに歳をとるごとに効果がうすれてきます。

具体的ンは中等度から重度の血友病B患者の成人の生涯費用は約2,100万から2,300万ドルです。なんと30億円という異常なことになっているのですが、欧米ではこの価格が一般的だといいます。

一方、今回承認されたヘムジェニックスは、価格の何分の1ですみ、さらに1回の投与で完結するという1回限り薬となります。つまり従来の薬からすると安いということになります。
どのように治すのかというと、肝臓の標的細胞にDNA を送達するように設計されたウイルスベースのベクターを介して体内に運ぶというよくわからない神薬になっており、この遺伝情報は細胞によって複製されることで根本的な血液が固まらないという原因を取り除きます

ただこの遺伝子治療を受けた後、患者が制御不能な出血を発症する割合はゼロにはならず50% 以上減少したとしています。記事では初期費用は確かに莫大であるが、保険会社に加入できる人にとっては結果的に数百万ドルの医療費を節約し生活が一変するような改善が期待できるとのこと。

*抄訳したものを掲載しています。医学的な内容につきましては必ず医師の説明を受けてください。